国际罕见病日：“孤儿药”ACT001在内蒙古生产，点亮全球患者希望之光

每年2月最后一天是国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine（不止罕见）”，呼吁全社会关注那些因发病率极低而被忽视的罕见病患者群体。然而，在内蒙古鄂尔多斯高新区有一种自主研发的原创抗癌新药ACT001正为全球罕见病患者带来新的希望。

ACT001被认定为“孤儿药”。主要是为治疗最常见的颅内恶性肿瘤——脑胶质瘤，该病症恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以根除。特别是儿童弥漫性内生型脑桥胶质瘤主要病发在5岁到10岁的孩子间，病灶位置极为凶险，长期生存率极低。治疗这类癌症最大的困难是，药物很难进入脑部，且由于患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有药企关注其治疗药物的研发，治疗药物被形象地称为“孤儿药”。

ACT001是由南开大学化学学院陈悦教授团队在中国特有的植物辛夷根皮中发现的一种成份小白菊内脂，通过化学结构改进创制而成的新结构小分子化合物，具有完全自主知识产权，其水溶性良好，口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶，抑瘤率高达87％，生存期延长超过172％，为脑胶质瘤患者送来了“救命稻草”。

在药物研发的关键阶段，自治区科技厅通过重大专项和“科技兴蒙”计划的大力支持，助力ACT001 顺利通过国内外Ⅰ期临床试验，并先后获得二十余个国家的专利授权，开创了国产创新药进入西方发达国家开展临床试验的先河。目前，该药已进入Ⅲ期临床试验，同时该药治疗肺癌脑转移瘤，2025年1月被国家药品监督管理局（CDE）纳入“突破性治疗品种”名单。

如今，鄂尔多斯尚德艾康药业已经建成了年产抗脑胶质瘤1类新药ACT001胶囊、治疗肾纤维化1类新药ACT004胶囊2000万粒的生产线，年产仿制药聚乙二醇钠钾散500万袋散剂制剂生产线， 并可实现年产原料药3吨。预计临床试验结束正式上市后，ACT001 将极大地改变脑胶质瘤药物市场格局，为众多患者家庭减轻沉重的经济负担，同时，该药物投产后预计年产值将达到10亿元，为地方经济发展注入新动力。

国际罕见病日旨在提高社会对罕见病的认知，推动罕见病药物的研发与普及。ACT001在内蒙古的量产及下一步的产业化，不仅是我国科研实力与产业转化能力的生动体现，更是对全球罕见病患者群体的有力回应，有望为更多罕见病患者带来延续生命、改善生活质量的希望。

来源：鄂尔多斯尚德艾康药业有限公司